Kiadis Pharma verstrekt ATIR™ update: Twee jaar follow-up gegevens zonder gevallen van transplantatie gerelateerde mortaliteit - FDA verleent ATIR™ de Orphan Drug Status als “Medicinal Cell Based Therapy” om transplantatie gerelateerde sterfte te reduceren

Kiadis Pharma gaf vandaag een update over haar celtherapie product ATIR ™ dat ontwikkeld is voor beenmergtransplantaties van een niet overeenkomende donor. ATIR ™ vertoont  wederom  uitstekende klinische resultaten bij patiënten die een beenmergtransplantatie ontvingen van een genetisch niet volledig overeenkomend (“mismatched”) familielid als donor. De twee jaar follow-up gegevens uit fase I / II onderzoek laten in een groep van 10 hoog risico leukemie patiënten, die een werkzame dosis ATIR ™ hebben ontvangen, geen transplantatie gerelateerde mortaliteit (TRM) zien. De algehele overleving van deze groep na twee jaar is 70%. Deze resultaten zijn gunstig in vergelijking met de resultaten van beenmergtransplantaties met een volledig overeenkomende donor.

Daarnaast heeft de FDA ATIR™ een weesgeneesmiddel-status verleend als een “cell-based therapy” ter vermindering van transplantatie gerelateerde mortaliteit   veroorzaakt door Graft versus Host Disease (GvHD) en/of infecties na allogene beenmergtransplantatie.

Transplantatie gerelateerde mortaliteit  wordt voornamelijk veroorzaakt door acute Graft versus Host Disease (GvHD) of infecties. Tegenwoordig vereisen beenmergtransplantaties een volledige match tussen patiënt en donor. Het profylactisch gebruik van immuunsysteem -onderdrukkende middelen na de transplantatie is van essentieel belang om het risico van acute GvHD te beperken en te beheersen. Deze aanpak leidt er echter toe dat patiënten na de transplantie voor langere tijd geen actief immuunsysteem hebben. Dit resulteert in een verhoogde sterfte als gevolg van infecties.

ATIR™ is een cell-based product bestaande uit immuuncellen van een niet overeenkomende donor waaruit de acute GvHD veroorzakende cellen zijn verwijderd. Door het elimineren van het risico van ernstige acute GvHD, kan het profylactisch gebruik van immunosuppressiva na de transplantatie vermeden worden. De patiënten kunnen snel een goed functionerend immuunsysteem opbouwen, dit alles resulteert uiteindelijk in een verminderde transplantatie gerelateerde mortaliteit (TRM).

 "Dat de FDA besloten heeft om ATIR™ de weesgeneesmiddelstatus te verlenen, onderstreept het enorme potentieel van ons programma voor beenmergtransplantatie-patiënten en hun families. We zijn verheugd en aangemoedigd door het klinisch succes tot op heden en we richten ons op het snel ontwikkelen van ATIR™  om deze patiëntengroep beter te kunnen helpen" zegt Manja Bouman, CEO van Kiadis Pharma.

Over ATIR ™
ATIR ™ is een ”cell-based therapy”  van donor T-lymfocyten die ontdaan zijn van alloreactieve T-cellen. Het wordt toegediend bij een patiënt die een mismatched beenmergtransplantatie krijgt om zodoende transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM) te verminderen. ATIR™ is ontwikkeld om ernstige acute Graft versus Host Disease te voorkomen en gelijktijdig  een snelle  immuunreconstitutie te bereiken ter bestrijding van infecties en overgebleven tumorcellen , zodat de TRM wordt verminderd en de algehele overleving wordt verbeterd. Doordat ATIR™  het mogelijk maakt om een “mismatched” (haplo-identieke) donor uit de familie te gebruiken, is er voor vrijwel iedereen direct, een  donor en behandeling beschikbaar en voldoet dus een grote medische behoefte. Patiënten die in aanmerking komen voor een allogene transplantatie maar voor wie geen overeenkomende donor gevonden kan worden, hebben op dit moment geen behandelingsmogelijkheden.  ATIR ™ wordt voor elke patiënt specifiek gemaakt en kan als een werkelijk geïndividualiseerde behandeling worden beschouwd.

Een multinationale klinische studie met ATIR ™ met centra  in Europa en Canada is momenteel open voor deelname van patiënten.